Генийн эмчилгээ нь цистик фиброзд хэрхэн туслах вэ?
Генийн эмчилгээ нь цистик фиброзд хэрхэн туслах вэ?

Видео: Генийн эмчилгээ нь цистик фиброзд хэрхэн туслах вэ?

Видео: Генийн эмчилгээ нь цистик фиброзд хэрхэн туслах вэ?
Видео: Генетик юу судладаг вэ? 2024, Есдүгээр
Anonim

Генийн эмчилгээ -ийн зөв хуулбарыг шилжүүлэхийг хэлнэ цистик фиброз Амьсгалын замын хучуур эдийн эсүүдэд мембран дамжуулагч зохицуулагч (CFTR) ДНХ. CFTR -ийг хувилах ген 1989 онд CFTR-ийн зарчмын нотолгоо судалгаанд хүргэсэн ген in vitro болон амьтны загварт шилжүүлэх.

Ийм байдлаар цистик фиброзыг генийн эмчилгээгээр эмчлэх боломжтой юу?

Цистик фиброз нь генетик Өвчтөний уушгинд салиа хуримтлагддаг өвчин. Цаашилбал, энэ өвчнийг эмчлэх эм одоог хүртэл байхгүй байна. Одоо салбарын хамтын ажиллагааны багц чадна авчрахад туслах генийн эмчилгээ Их Британи боловсруулсан Цистик фиброзын генийн эмчилгээ Консорциумыг эмнэлзүйн шинжилгээнд оруулах.

Дээрхээс гадна эрдэмтэд цистик фиброзыг хэрхэн эмчилдэг вэ? Эрдэмтэд эмчлэх шинэ аргыг нээжээ цистик фиброз (CF) нь өвчтөний уушгины эсүүдэд гэмтэлтэй эсийг орлуулах хиймэл уураг нийлүүлэх явдал юм. цистик фиброз трансмембран дамжуулагч зохицуулагч (CFTR) уураг.

Үүний дараа цистик фиброзын генийн эмчилгээ хэр амжилттай болсон бэ гэдэг асуулт гарч ирнэ.

Мутаци нь уушиг болон хоол боловсруулах системийг наалдамхай салстаар бөглөрөхөд хүргэдэг. -Ийн зорилго цистик фиброзын генийн эмчилгээ алдаатай CFTR-ийг солих явдал юм ген ажлын нэгтэй. Плацеботой харьцуулахад мананцар үүсгэгчээр дамжуулсан арга нь уушгины үйл ажиллагаа бага зэрэг, гэхдээ мэдэгдэхүйц сайжирсан (3.7%).

Цистик фиброз яагаад генийн эмчилгээнд сайн нэр дэвшигч болдог вэ?

Цистик фиброз ганц бие юм ген эмгэг гэж үздэг генийн эмчилгээнд сайн нэр дэвшигч учир нь өртсөн ген Мэдэгдэж байгаагаар зорилтот эд болох уушиг нь хүртээмжтэй бөгөөд 50% -иас бага байдаг. ген шилжүүлэлт нь эмнэлзүйн ашиг тустай байж болно.

Зөвлөмж болгож буй: