Crispr цистик фиброзыг эмчилж чадах уу?
Crispr цистик фиброзыг эмчилж чадах уу?

Видео: Crispr цистик фиброзыг эмчилж чадах уу?

Видео: Crispr цистик фиброзыг эмчилж чадах уу?
Видео: Методика редактирования генов CRISPR/CAS9. Базовые вещи. 2024, Оны зургадугаар сарын
Anonim

CRISPR / Cas9 нь туршилтын арга юм цистик фиброзыг эмчлэх (CF). Энэхүү эмчилгээ нь өвчтөний генетикийг засах, мутацийг өөрөө засах замаар өвчин үүсгэдэг генетикийн мутацийг шийдвэрлэх зорилготой шинэ уураг-РНХ-ийн цогцолбортой.

Ийм байдлаар cas9 ба Crispr нь цистик фиброзтой хүмүүст юу хийж чадах вэ?

CRISPR технологи бол ирээдүйтэй хэрэгсэл юм ген засварлах Энэ нь судлаачдад ДНХ-ийн дарааллыг хялбархан өөрчлөх, генийн үйл ажиллагааг өөрчлөх боломжийг олгодог. Энэ замаар, CRISPR - Cas9 Энэ арга нь CFTR мутацийг засах хүчинтэй хэрэгсэл байж болох ба эд, амьтны загварт найдлагатай үр дүн гарсан. CF өвчин

Нэмж дурдахад цистик фиброзын генийн эмчилгээ хэр амжилттай байдаг вэ? Мутаци нь уушиг болон хоол боловсруулах системийг наалдамхай салстаар бөглөрөхөд хүргэдэг. -Ийн зорилго цистик фиброзын генийн эмчилгээ алдаатай CFTR-ийг солих явдал юм ген ажлын нэгтэй. Плацеботой харьцуулахад мананцар үүсгэгчээр дамжуулсан арга нь уушгины үйл ажиллагаа бага зэрэг, гэхдээ мэдэгдэхүйц сайжирсан (3.7%).

Үүнээс гадна генийн инженерчлэл цистик фиброзыг эмчилж чадах уу?

Цистик фиброз нь генетик Өвчтөний уушгинд салиа хуримтлагддаг өвчин. Цаашилбал, байхгүй хэвээр байна эмчлэх өвчний хувьд. Одоо салбарын хамтын ажиллагааны багц чадна авчрахад туслах ген Их Британийн боловсруулсан эмчилгээ Цистик фиброзын ген Эмчилгээний консорциумыг клиник туршилтанд хамруулах.

Цистик фиброзын ирээдүйн эмчилгээ юу вэ?

Дүгнэлт: ivacaftor, VX-809, ataluren гэсэн гурван шинэ агент нь CFTR үйлдвэрлэлийн үндсэн согогийг онилдог. Ivacaftor саяхан FDA -ээр батлагдсан бол бусад 2 төлөөлөгч эмнэлзүйн туршилтын шатандаа явж байна. бүхий өвчтөнүүд CF хувийн болгосон ашиг тусыг хүртэх болно эм Тэдний өвөрмөц генотип дээр үндэслэн.

Зөвлөмж болгож буй: